신경치료 개발은 생물의학 분야의 다음 개척지입니다.

뇌는 우리가 어떻게 생각하고, 무엇을 하며, 우리가 누구인지를 결정합니다. 나이가 들면서 우리 뇌는 신경세포 사멸, 시냅스 소실, 뇌 수축, 인지 장애 등의 변화가 불가피하게 발생합니다. 가장 극심한 인지 장애는 알츠하이머병과 다른 치매에서 관찰되는 신경퇴행성 과정 등으로 인해 유발됩니다. Cerecin은 건강 및 질병과 관련된 뇌 기능 유지를 위해 전념하고 있습니다.

치료 영역
알츠하이머병

알츠하이머병(AD)은 기억력과 언어의 점진적인 감소를 특징으로 하는 노화 관련 신경퇴행성 질환이며, 병리학적으로는 뇌에 노인성 플라크와 신경섬유 엉킴이 축적되는 것을 특징으로 합니다. 알츠하이머병 연구에 상당한 발전이 있었음에도 불구하고 알츠하이머병에 대한 새로운 치료법을 개발해야 할 필요성이 크게 존재합니다. 대부분의 선진국은 향후 50년 내에 고령 인구로의 급격한 인구학적 변화를 경험하게 될 것이며, 이는 AD의 유병률을 크게 증가시킬 것으로 예상됩니다. 알츠하이머병 환자 수의 증가는 선진국들에게 엄청난 사회적 경제적 부담을 안겨줄 것입니다.

알츠하이머병은 100여년 전에 발견되었으나, 그 원인은 아직 잘 알려져 있지 않습니다. 안타깝게도 AD의 약물 개발은 거의 성공하지 못하였으며 수많은 실패를 동반하여 매우 어려운 것으로 입증되었습니다. 현재로서는, 4가지 콜린에스테라아제 억제제(타크린, 도네페질, 리바스티그민, 갈란타민) 및 N-methyl-D-aspartate(NMDA) 수용체 길항제(메만틴)를 포함한 5가지 약물만 AD 치료에 사용할 수 있습니다. 2003년 이래로 AD에 대해 승인된 새로운 화합물은 존재하지 않습니다. AD 약물 개발은 여러 번 실패하였으며, 저분자 및 면역요법 모두 유의한 효과를 나타내지 않았거나 용인할 수 없는 독성을 가지고 있었습니다. 그 결과, 혁신적인 AD 치료법의 필요성이 커졌습니다.

새로운 치료법의 부족과 신약 파이프라인 임상시험의 반복적인 실패는 환자 및 관련 가족 구성원의 삶뿐만 아니라 선진국과 신흥 국가의 경제에도 큰 영향을 미쳤습니다. 2013년에 미국 내 치매(주로 AD) 치료의 총 비용은 2150억 달러인 것으로 계산되었습니다. 추가적으로, 미국 인구의 고령화로 인해 치매의 유병률이 증가하게 되면 2040년까지 전체 사회 비용이 거의 80% 증가하여 총 치료 비용이 약 5110억 달러가 되는 것으로 계산되었습니다. 따라서, 질환의 발병 또는 진행을 지연시키는 새로운 치료법을 개발하는 것이 시급합니다¹. 아시아에서는 노인의 수가 급증하면서, AD의 유병률도 증가했습니다. 2050년에는 전 세계 치매 환자 수가 1억 3,500만 명으로 증가하게 되며, 이 중 거의 절반이 아시아 태평양 지역에서 발생할 것으로 예상됩니다².

1. Hurd, M. D., P. Martorell, et al. (2013). "Monetary costs of dementia in the United States." N Engl J Med 368(14): 1326-34.
2. Alzheimer's Disease International. Dementia in the Asia-Pacific region. November 2014.

영아연축(Infantile Spasms)

웨스트 증후군으로도 알려진 영아연축(Infantile Spasms, IS)은 영아에서 발생하는 간질의 한 형태입니다. 영아연축(IS)은 복잡하고 희귀하며 파괴적인 질환으로 조기에 치료하지 않으면 심각한 결과를 초래할 수 있습니다. IS는 뇌 감염, 자궁 내 산소 결핍, 대사 및 면역 장애 등 다른 질환(증후성 IS)의 결과로 발생할 수 있으며, 확인된 병인이 없을 수도 있습니다(원인불명 IS). IS가 있는 영아 중 다수는 1세 이전에 증상이 발현됩니다.

임상적 특징에는 전신에 일어나는 경련이 있으며, 이는 굴근일 수도 신근일 수도 있습니다. 일부 경련은 매우 미묘하고 머리 끄덕임과 비슷합니다. 경련은 군집을 이뤄 발생하는 경향이 있으며 하루 종일 아주 여러번 일어날 수 있습니다. 전형적인 경련 외에도 점두 경련의 뇌파(hypsarrhythmia)로 알려진 매우 불규칙한 리듬을 비롯한 심각한 뇌전도(EEG) 이상이 나타납니다. 발달 지연으로 일반적인 세 가지 특징이 완성됩니다. 경련 자체는 4세 경 멈출 수도 있지만 일부 환자의 경우 다른 발작 장애로 계속해서 발전되기도 하며 많은 환자가 학습 장애를 갖게 됩니다. 치료를 조기에 시작하는 경우(이상적으로는 증상 발생 후 1개월 이내) 질환이 있는 아동의 예후가 더 양호할 수 있습니다.

영아 경련에 대한 최적 표준 치료법은 부신피질자극호르몬(ACTH), 코티코스테로이드(예: 프레드니솔론) 또는 비가바트린(VGB)입니다³. 현재의 치료법은 심각한 부작용과 관련이 있으며, 치료 초기 완화에도 불구하고 재발하는 사례가 상당합니다.

영아와 유아에게 효과적이고 현재 승인된 치료법과 동일한 수준의 모니터링 및 실험실 평가가 필요하지 않은 안전하고 효과적인 추가 약물 치료에 대한 긴급하고 충족되지 않은 필요가 있습니다.

FDA의 승인을 받은 IS용 케톤생성 중재술 또는 치료법은 없습니다. Cerecin은 트라이카프릴린(tricaprilin)이라는 시험용 화합물을 개발했으며, 이 화합물이 영아연축 쥐 모델에서 혈장 케톤 수치를 높이고 경련을 줄이는 것으로 나타났습니다. 트라이카프릴린은 현재 이 치명적인 질환을 앓고 있는 영아에서 트라이카프릴린 일일 투약의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하는 임상 개발 단계에 있습니다.

트라이카프릴린의 안전성과 효능은 아직 확립되지 않았습니다.

3. https://link.springer.com/article/10.1007/s10072-020-04600-5

편두통

편두통은 세계에서 세 번째로 흔한 질병으로 전 세계 10억 명의 사람들에게 영향을 미치고 있습니다. 이 신경계 질환에는 치료법이 없으며, 중등도 내지 중증 박동성 두통이 특징입니다. 조짐 편두통이라 불리는 몇가지 경우, 흐려보임, 섬광, 사각 지대 등 감각 장애를 동반할 수 있습니다. 편두통은 누구에게나 영향을 줄 수 있지만 편두통의 가족력이 있는 이에게 잘 나타나며 18-44세 사이의 여성에게 가장 흔하게 나타나는 경향이 있습니다.⁴

과학은 아직 편두통의 원인을 완전히 이해하지 못하지만, 연구 결과는 화합물 및 세로토닌 및 에스트로겐과 같은 호르몬이 편두통 통증의 중증도에 영향을 미치는 것으로 나타났습니다. 편두통은 생산성 저하, 병가, 의료 비용 증가 등으로 사회에 엄청난 경제적 부담을 줍니다. 미국에서만 편두통으로 인해 1억 5,700만 이상의 근무일이 사라집니다.⁵

현재 편두통에 처방되는 예방 약물에는 아미트리프틸린 및 기타 삼환계 항우울제, 프로프라놀롤 및 기타 베타 차단제, 칼슘 채널 차단제, 토피라메이트 및 기타 항간질 제제, 칼시토닌 유전자 관련 펩티드(GCRP) 길항제로 알려진 새로운 종류의 약물이 있습니다.⁶

현재 급성 편두통 발작에 처방되는 치료법으로는 아세트아미노펜, 비스테로이드 소염제(NSAID), 트립탄, NSAID-트립탄 조합, 디히드로에르고타민, 비마약성 복합 진통제, 여러 가지 항구토제에 더하여 몇몇 CGRP 길항제가 있습니다.

편두통에 대한 이해도가 높아지고 최근에 승인된 편두통 환자에 대한 새로운 치료법에도 불구하고 추가적인 약물 치료법을 개발해야 할 필요성이 남아 있습니다.

케톤생성 식이요법(Ketogenic Diet, KD)이 편두통 발생 빈도를 낮추는 것으로 보고되었습니다. 트라이카프릴린은 케톤증(ketosis)을 유발하는 것으로 확인되었으며 현재 편두통의 예방 치료에 대한 연구가 진행 중인 치료 시험약입니다.

트라이카프릴린의 안전성과 효능은 아직 확립되지 않았습니다.

4. https://migraineresearchfoundation.org/about-migraine/migraine-facts/#:~:text=Migraine%20is%20most%20common%20between,a%20family%20history %20of%20migraine
5. https://migraineresearchfoundation.org/about-migraine/migraine-facts/
6. https://www.nytimes.com/2018/05/17/health/migraines-prevention-drug-aimovig.html